兒童專用藥占比不足批準(zhǔn)文號(hào)藥品的2%,劑型、規(guī)格嚴(yán)重匱乏——
兒童要用兒童藥
由于兒童專用藥匱乏,很多患兒在服藥時(shí)都被當(dāng)成“縮小版成人”對(duì)待,按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子使用,用藥靠掰、劑量靠猜。要破解兒童安全用藥難題,還需要?jiǎng)訂T社會(huì)各方發(fā)揮各自的職能優(yōu)勢(shì),讓兒童用上兒童藥——
近日發(fā)布的《2016年兒童用藥安全調(diào)查報(bào)告白皮書(shū)》顯示,因用藥不當(dāng),我國(guó)每年約有3萬(wàn)名兒童耳聾。這一數(shù)字表明,兒童用藥不當(dāng),不僅僅孩子受到傷害,也給家庭帶來(lái)了諸多不幸,給社會(huì)造成了沉重負(fù)擔(dān)。
日前,在中國(guó)醫(yī)藥新聞信息協(xié)會(huì)兒童用藥安全分會(huì)和首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院聯(lián)合主辦的2017兒童用藥安全高峰論壇上,專家指出,由于兒童專用藥匱乏,很多患兒在服藥時(shí)都被當(dāng)成“縮小版的成人”對(duì)待,按照“小兒酌減”的原則把成人藥給孩子減量使用,用藥靠掰、劑量靠猜!斑@樣做存在著巨大的安全隱患,兒童要用兒童藥。”
兒童專屬藥品不足2%
近日,記者走訪北京市多家藥房發(fā)現(xiàn),市場(chǎng)上常見(jiàn)的藥物制劑品種中,很多都沒(méi)有兒童劑型,兒童專用藥品非常匱乏。劉華女士告訴記者,自己女兒今年三歲,每次去醫(yī)院給孩子看病,回家就要做“計(jì)算題”!搬t(yī)生說(shuō)孩子服藥要減量,一般都是一片成人藥分幾次吃。較大的藥片家長(zhǎng)是用手掰,如果藥片小,就需要用工具把藥片碾碎,再估算劑量分為幾份讓孩子用溫水服下!眲⑷A說(shuō),相比成人用藥,兒童用藥少之又少。
首都醫(yī)科大學(xué)附屬天壇醫(yī)院藥學(xué)部主任、北京醫(yī)管局總藥師趙志剛介紹說(shuō),目前國(guó)內(nèi)具有批準(zhǔn)文號(hào)的藥品約為18萬(wàn)個(gè),兒童用藥有3000多個(gè),占比不到2%,僅涉及400多個(gè)品種。這相對(duì)于全國(guó)2.2億兒童人數(shù)、12%的患病率來(lái)說(shuō),遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。適宜兒童的劑型、規(guī)格也非常缺乏,尤其是低齡兒童、新生兒用藥。首都醫(yī)科大學(xué)附屬北京兒童醫(yī)院的調(diào)查顯示,231種兒童常用處方藥中,劑型位居前三的是注射劑、片劑和口服液,其中適宜兒童的劑型,如粉末吸入劑、栓劑、糖漿等非常少。
由于兒童新陳代謝旺盛,調(diào)節(jié)能力差,對(duì)藥物的敏感性高于成人,但大量藥品又缺乏兒童用法、用量,兒童專用藥少,我國(guó)兒童藥不良反應(yīng)發(fā)生率較高。趙志剛說(shuō),中國(guó)兒童用藥不良反應(yīng)率是12.9%,新生兒高達(dá)24.4%,比成人高2倍和4倍。國(guó)家食藥監(jiān)總局近日發(fā)布的藥品不良反應(yīng)報(bào)告顯示,2016年14歲(含)以下兒童報(bào)告數(shù)量占報(bào)告總量的10.6%,其中嚴(yán)重不良反應(yīng)報(bào)告占兒童報(bào)告總量的5.5%。
藥品研發(fā)成企業(yè)短板
為什么兒童專用藥這么少?國(guó)務(wù)院參事室特約研究員邊振甲表示,一是政策不配套,監(jiān)管和使用的相關(guān)制度缺乏銜接。對(duì)兒童用藥的上市審批在食藥監(jiān)部門(mén),政策管理在衛(wèi)生部門(mén),臨床使用在醫(yī)療機(jī)構(gòu),儲(chǔ)備管理在工信部門(mén),多方各負(fù)責(zé)一段,相關(guān)制度、標(biāo)準(zhǔn)不配套、不統(tǒng)一、有脫節(jié)。二是臨床試驗(yàn)過(guò)程風(fēng)險(xiǎn)大,影響新藥臨床開(kāi)發(fā)。這也是國(guó)際上困擾兒童藥生產(chǎn)行業(yè)的問(wèn)題。在發(fā)達(dá)國(guó)家,臨床實(shí)驗(yàn)的前提是與志愿者簽訂知情同意書(shū),為其投保意外保險(xiǎn)和必要的經(jīng)濟(jì)補(bǔ)償,研發(fā)最大的支出就在于此。三是兒童用藥市場(chǎng)化程度不高,藥企利潤(rùn)低,生產(chǎn)積極性不高。目前國(guó)內(nèi)兒童數(shù)量、每年生病用藥量大致穩(wěn)定,兒童藥市場(chǎng)規(guī)!皵U(kuò)容”的空間不大;兒童不是成人的縮小版,器官不成熟,發(fā)病特點(diǎn)、進(jìn)程、對(duì)藥物的吸收機(jī)制、依從性不一樣,還需要特殊的配方、制劑和口味,使得藥品研發(fā)生產(chǎn)工序多、成本偏高,導(dǎo)致企業(yè)不愿意從事兒童專用藥的研發(fā)和產(chǎn)銷。
來(lái)自中國(guó)醫(yī)藥工業(yè)信息中心的數(shù)據(jù)顯示,全國(guó)藥品生產(chǎn)企業(yè)有8812家,其中專門(mén)生產(chǎn)兒童用藥的企業(yè)僅占0.1%。在藥品臨床試驗(yàn)注冊(cè)項(xiàng)目中,國(guó)產(chǎn)藥品注冊(cè)信息達(dá)到165151條,其中兒童藥品僅有2698條,僅占1.63%。臨床試驗(yàn)登記的兒童藥品僅占2.35%,相對(duì)于美國(guó)等發(fā)達(dá)國(guó)家超過(guò)20%的占比來(lái)說(shuō),顯得過(guò)少。
“由于兒童藥的定價(jià)原則是以藥物有效成分含量的多少為基準(zhǔn),兒童藥有效成分含量遠(yuǎn)低于成人藥,相應(yīng)售價(jià)就要低于成人藥,使得兒童藥在定價(jià)上不具備明顯優(yōu)勢(shì),企業(yè)無(wú)法得到補(bǔ)償!闭憬A海藥業(yè)股份有限公司總經(jīng)理陳保華介紹說(shuō),要解決兒童藥品種類短缺難題,可以由專業(yè)協(xié)會(huì)專家總結(jié)流行病學(xué)現(xiàn)狀和國(guó)內(nèi)目前兒童用藥現(xiàn)狀,確定哪些兒科疾病缺少藥物急需攻克,并根據(jù)國(guó)內(nèi)外兒科用藥指南和臨床經(jīng)驗(yàn),制訂鼓勵(lì)研發(fā)的兒童用藥目錄,實(shí)行優(yōu)先審評(píng)審批,引導(dǎo)企業(yè)研發(fā)。
此外,相關(guān)專家在研究中發(fā)現(xiàn),國(guó)產(chǎn)兒童藥品說(shuō)明書(shū)普遍缺少藥代動(dòng)力學(xué)數(shù)據(jù),即使有也多為國(guó)外兒童數(shù)據(jù)。在一些國(guó)產(chǎn)藥品說(shuō)明書(shū)中,兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)基本照搬進(jìn)口原研藥品說(shuō)明書(shū)。相關(guān)專家表示,兒童與成人、不同國(guó)家兒童之間藥代數(shù)據(jù)有差異,需要中國(guó)兒童臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù),才能讓藥效更精準(zhǔn),但我國(guó)的臨床數(shù)據(jù)還遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠。
鼓勵(lì)開(kāi)發(fā)兒童藥
“為了保障兒童健康權(quán)益、鼓勵(lì)兒童用藥開(kāi)發(fā)。近年來(lái),各部門(mén)就兒童用藥保障制定了各項(xiàng)政策。”國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委藥政司副司長(zhǎng)張鋒表示,去年以來(lái)衛(wèi)計(jì)委、工信部、食藥監(jiān)總局公布了兩批鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單,共71個(gè)品種,并明確對(duì)于“清單”內(nèi)藥品通過(guò)建立申報(bào)審評(píng)專門(mén)通道,對(duì)在港澳臺(tái)地區(qū)已使用多年、臨床療效好且使用安全、但未在內(nèi)地上市的兒童急需藥品,探索試點(diǎn)進(jìn)口使用,在注冊(cè)審評(píng)進(jìn)口兒童藥品時(shí)允許直接引用港澳臺(tái)地區(qū)兒童臨床用藥數(shù)據(jù)作為申報(bào)依據(jù),加快審評(píng)審批。此外,通過(guò)國(guó)家“重大新藥創(chuàng)制”科技重大專項(xiàng)、蛋白類生物藥和疫苗重大創(chuàng)新發(fā)展工程等,整合優(yōu)勢(shì)單位協(xié)同創(chuàng)新研發(fā),引導(dǎo)和鼓勵(lì)企業(yè)優(yōu)先研發(fā)生產(chǎn);在保障生產(chǎn)供應(yīng)方面,對(duì)相應(yīng)的兒童用藥生產(chǎn)企業(yè)給予政策扶持,推動(dòng)開(kāi)展產(chǎn)品升級(jí)、生產(chǎn)線技術(shù)改造等。
北京兒童醫(yī)院黨委書(shū)記王天有表示,兒童用藥臨床試驗(yàn)面臨著評(píng)價(jià)困難、評(píng)價(jià)風(fēng)險(xiǎn)高、受試者招募困難、專業(yè)人才缺乏等困難。北京兒童醫(yī)院將在“十三五”期間聯(lián)合多家單位,進(jìn)一步加強(qiáng)兒童示范性新藥臨床評(píng)價(jià)支撐體系建設(shè),通過(guò)兒童藥物臨床試驗(yàn)優(yōu)化設(shè)計(jì)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建設(shè)和兒童藥物大數(shù)據(jù)臨床評(píng)價(jià)關(guān)鍵技術(shù)平臺(tái)建設(shè),提升臨床評(píng)價(jià)兒童藥物的能力。選擇3個(gè)臨床專業(yè),分別作為兒童常見(jiàn)病、兒童重大病和兒童罕見(jiàn)病的代表,建立示范性的兒童新藥臨床評(píng)價(jià)技術(shù)平臺(tái)。
同時(shí),國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委副主任曾益新表示,國(guó)家衛(wèi)生計(jì)生委等六部門(mén)已經(jīng)出臺(tái)了保障兒童用藥的若干意見(jiàn),制定了兩批鼓勵(lì)研發(fā)清單。特別是在新藥研制的國(guó)家重大專項(xiàng)中,已經(jīng)把兒童藥品的研發(fā)和加快審批作為重點(diǎn)任務(wù)!斑m合兒童的藥品,根據(jù)不同的兒童體重要有合適的劑量;劑型要以口服液的方式;而且要適合兒童口味,讓小孩愿意喝下去。這是‘十三五’的重點(diǎn)任務(wù),科技部、財(cái)政部、食藥監(jiān)總局、衛(wèi)計(jì)委等一起共同加快專門(mén)適合中國(guó)兒童用藥的研發(fā)和審批程序。估計(jì)再過(guò)幾年兒童藥短缺現(xiàn)象會(huì)得到有效解決。”
“兒童的健康成長(zhǎng),事關(guān)每個(gè)家庭的和諧幸福及民族健康進(jìn)步和可持續(xù)發(fā)展!睆堜h表示,兒童安全用藥問(wèn)題的破局,還需要?jiǎng)訂T社會(huì)各方發(fā)揮各自的職能優(yōu)勢(shì),包括政府機(jī)關(guān)、社會(huì)組織、企業(yè)、醫(yī)院、媒體等,同時(shí)還應(yīng)開(kāi)展大眾性兒童科學(xué)用藥知識(shí)傳播和教育等。